Un estudio publicado en la revista International Journal of Molecular Sciences describe el inicio de una nueva estrategia terapéutica para pacientes con distrofias musculares congénitas por déficit de colágeno VI mediante el silenciamiento específico de las mutaciones dominantes usando la edición genética por CRISPR/Cas9 sobre el gen COL6A1 para mejorar la red de fibras de colágeno VI en fibroblastos.
El estudio liderado por Cecilia Jiménez-Mallabrera y Arístides López-Márquez, de la U703 CIBERER en el Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD), cuenta con la participación de la U728 CIBERER que lidera Miguel Ángel Moreno Pelayo en el Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS) y Susanna Balcells y Daniel Grinberg, de la U720 CIBERER y el Instituto de Biomedicina de la Universidad de Barcelona.
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