El aumento en el conocimiento de la genética de las últimas décadas ha permitido conseguir grandes logros científicos en el tratamiento de las enfermedades raras. Unos avances que hasta el momento parecían imposibles y que abren esperanzas a los pacientes. Actualmente la mayoría de terapias génicas para estas patologías están en fase de ensayo clínico. “Lo que llamamos génica ex vivo es coger la células del paciente, llevarlas al laboratorio, corregir allí los genes y luego volverlas a inyectar en el paciente. Como si fuera un autotrasplante”, detalla Jordi Surrallés, doctor en genética, director del Instituto de Investigación del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau y socio de la Asociación Española de Genética Humana (AEGH).
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